• Tuesday June 25,2019

Genska terapija u 'Orphan Black ' je lijepa Spot-on

Anonim

Genska terapija je sve bijes među istraživačima na nekoliko područja medicine, a BBC America sci-fi TV hit Orphan Black je osigurao da dobije svoj dio akcije.

Kao iu slučaju reproduktivnog kloniranja i drugih biotehnoloških problema koji su se pojavili tijekom posljednje četiri godine, likovi u "The Blacku" upućuju na gensku terapiju sa uvrtom koja je dalekovidna, ali utemeljena u najsuvremenijem znanosti i stvarnim životnim mogućnostima.

Večeras sezone finale 4, fanovi Orphan Black obožavatelji znaju što se događa s tim malim implantatima iz bioelektronskih obrazaca u obliku krzna. Barem za neke znakove, implantati su uređaji za isporuku genske terapije. Ideja implantata za isporuku genske terapije je problem koji znanstvenici u stvarnom svijetu rade na rješavanju, a iako nema medicinskog razloga za korištenje obraz kao mjesto ugradnje, nalazi se mjesto u blizini obraz, gdje prva implantata za gensku terapiju u stvarnom životu vjerojatno će ići: uho.

Postavljanje prijenosnih vektora

Većina osnovnih i kliničkih istraživanja u genskoj terapiji koristi DNK koji se pakira unutar čestica nosača poznatog kao vektori. Vektor može biti virus, liposom (sferni spremnik sličan HDL i LDL nosačima koji prenose vaš "dobar" i "loš" kolesterol u krvi), ili različite strukture različitih kemijskih polimera.

Vektori imaju razlike koje se razlikuju ovisno o genetskom opterećenju i vrsti ciljane stanice. Na primjer, vrsta virusnog vektora nazvanog retrovirus je dobra za modifikaciju stanica koje se dijele, ali nisu korisne za bolesti kod kojih se stanice koje ne diraju trebaju mijenjati.

Danom genske terapije, najčešće korišten vektor naziva se adeno-povezani virus (AAV). Postoje razni podtipovi AAV, a svaki podtip određuje koja će tkiva i organi biti primljena u liječenju. U usporedbi s drugim virusima, AAV obično ne stimulira imunološki sustav, osobito ako se liječenje primjenjuje samo jednom.

Još jedna prednost AAV-a je u tome što svojim genetskim opterećenjem prenosi u ciljne stanice kao episomu - komad DNA koji koristi strojne stanice za stvaranje potrebnog genskog produkta, ali ne ulazi u kromosom. To smanjuje rizik od poremećaja drugih gena koji bi mogli uništiti stanicu ili ga pretvoriti u stanicu raka.

Nedostatak

Međutim, AAV može nositi samo malu genetsku opterećenost.

Ubrizgavanjem AAV koji nosi AADC gen, relativno mali paket, u dio mozga pod nazivom putamen, neurokirurzi mogu vratiti dugoročne funkcije u Parkinsonovih pacijenata. Radi, jer gen za AADC jedva se uklapa u AAV.

Stvari su različite s mnogo većim genom koji je razbijen u ljudima s Duchenneovom mišićnom distrofijom (DMD). U potonjem slučaju, napredak je na horizontu zbog tehnologije nazvanog CRISPR-Cas9, sustav za uređivanje gena koji se uklapa u AAV, čime se omogućuje ispravljanje neispravnog gena koji je pacijent DMD-a. No, istraživanje je još uvijek u ranim fazama.

Biofizički pristupi

Drugi sustavi isporuke genske terapije oslanjaju se na fiziku kao i na kemiji.

Uređaj koji se naziva genetsko pištolj puca malim zlatnim ili volframskim sferama obloženim potrebnom DNA u stanice. Jednom kada se unutra, genetski materijal odvoji od sfera.

Elektroporacija, koja koristi električnu energiju za bušenje privremenih rupa u staničnim membranama kako bi pomogla golu DNK ući u stanicu, još je jedna taktika fizičke genske terapije. Istraživači također proučavaju ultrazvučne, hidrodinamičke i magnetske metode isporuke.

DNA nosi elektromagnetski naboj - negativni naboj, zbog kemijskih entiteta pod nazivom fosfatnih skupina. To omogućuje molekuli usmjeravanje u elektromagnetsko polje, što zauzvrat otvara mogućnost spajanja genetske i elektroničke komponente. To je biofizička stvarnost koja podliježe implantatima sličnih krvlju Orphan Black, ali je i implantat genske terapije koji se pojavljuje u stvarnom svijetu.

Možda poznajete nekoga s kohlearnim implantatom, ili ćete ga možda imati i tako da znate da oni olakšavaju prenošenje zvučnih valova u zrak u živčane signale. Međutim, istraživači su pokazali u zamorcima da se kohlearni implant također može upotrijebiti za elektroinjekciju DNA molekula u živčane stanice koje nose impulse iz kočule (slušna komponenta unutarnjeg uha) u mozak.

Te živčane stanice sadrže kohlearnu granu vestibulocochlearnog živca, ali njihova degeneracija dovodi do gluhoće živaca. Liječenje stanica s genima koji čine proteine ​​nazvane neurotrofini regeneriraju živac, pa je sljedeći korak razvoj sličnih implantata za ljude.

Testiranje takvih implantata još nije započelo na ljudima, ali može se dogoditi za nekoliko godina, svakako prije nego što počnete s implantacijom orfana crnog stila koji šalju genetsko opterećenje kroz tijelo iz obraz.


Zanimljivi Članci

Rezerve učinkovite u smanjenju požara u brazilskim Rainforests

Rezerve učinkovite u smanjenju požara u brazilskim Rainforests

Ohrabrujući članak koji je upravo objavljen u PLoS ONE pokazuje da su rezerve u brazilskoj američkoj Rainforestu pružile važan pufer protiv požara. Zašto je važno? Požari mogu biti razorne u regiji budući da stabla nemaju prirodnu zaštitu. To je primarni uzrok deforestacije koji također pridonosi klimatskim promjenama. Prema dr.

Loš dah?  Tjelesni miris?  Nemojte se moliti da se prijavite u Kini's svemirski program

Loš dah? Tjelesni miris? Nemojte se moliti da se prijavite u Kini's svemirski program

Čini se da je higijena u svemiru sva bijesa. Prvo, to je bio odjeća otporan rublje koje je jedan astronaut nosio za mjesec dana. Sada, Kinaov svemirski program ima 100 pravila za potencijalne nautike - i svatko s lošim dahom, zubnim šupljinama, mirisom tijela ili obiteljskom poviješću ozbiljne bolesti u posljednje tri generacije ne mora se primjenjivati ​​(naizgled program traži samo "super ljudska bića"). BBC izvješ

Podaci o fitnesu otkrivaju američke vojne baze

Podaci o fitnesu otkrivaju američke vojne baze

Strava je aplikacija za fitness koja korisnicima omogućuje da karte svoje staze za trčanje, a nedavno je objavio raspored topline gdje ljudi dobivaju njihovu masnoću na oko svjetski tajnih vojnih baza. Ups. Strava je objavila snimke u studenom, a pokazale su se zabavne strane generiranja podatkovnih točaka dok se znojite. Al

Kako Pandasi preživljavaju na dijeti samo bambusa

Kako Pandasi preživljavaju na dijeti samo bambusa

Biti vegetarijanac nije lagan zadatak: poteškoće održavanja uravnotežene prehrane dovoljno je da se voćar bere natrag u zemlju hamburgera i pilećih krila. I ljudski vegetarijanci nisu jedini koji se moraju kreativno uzdići - divovski pandasi rade isto. Do sada su znanstvenici bili sigurni kako pandasi ispunjavaju svoje prehrambene potrebe kroz potrošnju samo jedne, vrlo vlaknaste biljke - bambusa. Nova s

Mutantni grip papir konačno je objavljen, otkriva pandemijski potencijal divljih virusa

Mutantni grip papir konačno je objavljen, otkriva pandemijski potencijal divljih virusa

Napokon je napokon. Nakon mjeseci volje - oni nisu osvojili i trebali bi - trebali bi - ne bi trebali raditi, Nature je konačno objavio rad o mutantnoj vrsti ptičje gripe koja se može širiti između sisavaca. Soj je producirao Yoshihiro Kawaoka sa Sveučilišta Wisconsin-Madison, koji je pokušavao shvatiti mogu li virusi divlje ptičje gripe potencijalno započeti pandemiju. Ti virus

Knjiga (P) pregled # 1: život uzlazno, deset velikih izuma evolucije

Knjiga (P) pregled # 1: život uzlazno, deset velikih izuma evolucije

Prošli mjesec sam vas pitao kako se nositi sa sve većom gomilom znanstvenih knjiga koje primam (prije nego što im dajem većinu od njih u knjižnicu, naravno). Mnogo vas je glasovao u korist čestih opisa sličica, a ne kao alternativa poput rjeđih pregleda. To je olakšanje, jer to je bilo moje preferiranje. Dopusti